Productos biológicos explicados – FDA.gov

¿Qué es un producto biológico?

Los productos biológicos están regulados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y se utilizan para diagnosticar, prevenir, tratar y curar enfermedades y afecciones médicas. Los productos biológicos son una categoría diversa de productos y generalmente son moléculas grandes y complejas. Estos productos pueden producirse mediante biotecnología en un sistema vivo, como un microorganismo, una célula vegetal o una célula animal, y suelen ser más difíciles de caracterizar que los fármacos de moléculas pequeñas. Hay muchos tipos de productos biológicos aprobados para su uso en los Estados Unidos, incluidas proteínas terapéuticas (como el filgrastim), anticuerpos monoclonales (como el adalimumab) y vacunas (como las de la influenza y el tétanos).

La naturaleza de los productos biológicos, incluidas las variaciones inherentes que pueden resultar del proceso de fabricación, puede presentar desafíos en la caracterización y fabricación de estos productos que a menudo no existen en el desarrollo de fármacos de molécula pequeña. Ligeras diferencias entre lotes fabricados del mismo producto biológico (es decir, variaciones aceptables dentro del producto) son normales y se esperan dentro del proceso de fabricación. Como parte de su revisión, la FDA evalúa el proceso de fabricación y la estrategia del fabricante para controlar las variaciones dentro del producto. Estas estrategias de control se implementan para ayudar a garantizar que los fabricantes produzcan productos biológicos con un rendimiento clínico consistente.

¿Qué es un producto de referencia?

Un producto de referencia es el único producto biológico, ya aprobado por la FDA, con el que se compara un producto biosimilar propuesto. Un producto de referencia se aprueba basándose, entre otras cosas, en un conjunto completo de datos de seguridad y eficacia. Un producto biosimilar propuesto se compara y evalúa con un producto de referencia para garantizar que el producto sea muy similar y no tenga diferencias clínicamente significativas.

¿Qué es un producto biosimilar?

Un biosimilar es un producto biológico que es muy similar y no tiene diferencias clínicamente significativas con respecto a un producto de referencia existente aprobado por la FDA. Estos dos estándares se describen más adelante.

¿Qué significa ser “muy similar”?

Un fabricante que desarrolla un biosimilar propuesto demuestra que su producto es muy similar al producto de referencia analizando exhaustivamente (es decir, caracterizando) la estructura y función tanto del producto de referencia como del biosimilar propuesto. Se utiliza tecnología de última generación para comparar características de los productos, como pureza, identidad química y bioactividad. El fabricante utiliza los resultados de estas pruebas comparativas, junto con otra información, para demostrar que el biosimilar es muy similar al producto de referencia.

Se aceptan diferencias menores entre el producto de referencia y el producto biosimilar propuesto en componentes clínicamente inactivos. Por ejemplo, estos podrían incluir diferencias menores en el estabilizador o tampón en comparación con lo que se utiliza en el producto de referencia.

La FDA evalúa cuidadosamente cualquier diferencia entre el producto biosimilar propuesto y el producto de referencia para garantizar que el biosimilar cumpla con los altos estándares de aprobación de la FDA.

Como se mencionó anteriormente, se esperan ligeras diferencias (es decir, variaciones aceptables dentro del producto) durante el proceso de fabricación de productos biológicos, independientemente de si el producto es un biosimilar o un producto de referencia. Tanto para los productos de referencia como para los biosimilares, las diferencias entre lotes (es decir, las diferencias aceptables dentro del producto) se controlan y monitorean cuidadosamente.

¿Qué significa “no tener diferencias clínicamente significativas”?

Un fabricante también debe demostrar que su producto biosimilar propuesto no tiene diferencias clínicamente significativas con respecto al producto de referencia en términos de seguridad, pureza y potencia (seguridad y eficacia). Esto generalmente se demuestra mediante estudios farmacocinéticos (exposición) y farmacodinámicos (respuesta) en humanos, una evaluación de la inmunogenicidad clínica y, si es necesario, estudios clínicos adicionales.

¿Qué es un producto intercambiable?

Un producto intercambiable es un producto biosimilar que cumple con los requisitos adicionales descritos por la Ley de Innovación y Competencia de Precios de Productos Biológicos. Como parte del cumplimiento de estos requisitos adicionales, se necesita información que demuestre que se espera que un producto intercambiable produzca el mismo resultado clínico que el producto de referencia en cualquier paciente determinado. Además, para los productos administrados a un paciente más de una vez, se habrá evaluado el riesgo en términos de seguridad y eficacia reducida de alternar entre un producto intercambiable y un producto de referencia.

Se podrá sustituir el producto de referencia por un producto intercambiable sin la participación del prescriptor. Los altos estándares de aprobación de la FDA deberían garantizar a los proveedores de atención médica que pueden confiar en la seguridad y eficacia de un producto intercambiable, tal como lo harían con un producto de referencia aprobado por la FDA.

¿Cuál es la diferencia entre un producto biosimilar y un producto intercambiable?

Como se mencionó anteriormente, un producto intercambiable, además de ser biosimilar, cumple con requisitos adicionales basados ​​en evaluaciones y pruebas adicionales del producto. El fabricante de un producto intercambiable propuesto deberá proporcionar información adicional para demostrar que se espera que un producto intercambiable produzca el mismo resultado clínico que el producto de referencia en cualquier paciente determinado. Además, para un producto que se administra a un paciente más de una vez, el fabricante deberá proporcionar datos e información para evaluar el riesgo, en términos de seguridad y disminución de la eficacia, de alternar o cambiar entre los productos.

Como resultado, un producto aprobado como producto intercambiable significa que la FDA ha concluido que puede sustituirse por el producto de referencia sin consultar al prescriptor. Por ejemplo, digamos que un paciente se autoadministra un producto biológico mediante inyección para tratar su artritis reumatoide. Para recibir el biosimilar en lugar del producto de referencia, es posible que el paciente necesite una receta de un profesional de la salud escrita específicamente para ese biosimilar. Sin embargo, una vez que la FDA aprueba un producto como intercambiable, el paciente puede llevar una receta para el producto de referencia a la farmacia y, dependiendo del estado, el farmacéutico podría sustituir el producto de referencia por el producto intercambiable sin consultar al prescriptor. . Tenga en cuenta que las leyes y prácticas farmacéuticas varían de un estado a otro.

La FDA lleva a cabo una evaluación rigurosa y exhaustiva para garantizar que todos los productos, incluidos los productos biosimilares e intercambiables, cumplan con los altos estándares de aprobación de la Agencia.

¿Son los biosimilares lo mismo que los medicamentos genéricos?

Los biosimilares y los medicamentos genéricos son versiones de medicamentos de marca y pueden ofrecer opciones de tratamiento más asequibles a los pacientes. Los biosimilares y los genéricos se aprueban a través de diferentes vías abreviadas que evitan la duplicación de costosos ensayos clínicos. Pero los biosimilares no son genéricos y existen diferencias importantes entre los biosimilares y los medicamentos genéricos.

Por ejemplo, los ingredientes activos de los medicamentos genéricos son los mismos que los de los medicamentos de marca. Además, el fabricante de un medicamento genérico debe demostrar que el medicamento genérico es bioequivalente al medicamento de marca.

Por el contrario, los fabricantes de biosimilares deben demostrar que el biosimilar es muy similar al producto de referencia, excepto por diferencias menores en los componentes clínicamente inactivos. Los fabricantes de biosimilares también deben demostrar que no existen diferencias clínicamente significativas entre el biosimilar y el producto de referencia en términos de seguridad y eficacia.